治疗地中海贫血新技术在莞首获成功

　　治疗地中海贫血新技术在莞首获成功

 

　　5月8日是第27个世界地贫日。当天下午，一场别开生面的医患互动活动在南方春富（儿童）血液病研究院举行。

 

　　多位患儿家属特意拿着锦旗来到现场，向李春富教授率领的医疗科研团队表达感谢。现场，就有一名14岁女孩晓燕（化名），五一假期前夕刚完成造血干细胞移植术并顺利出仓。她是国内首例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫方案的受益者。

 

　　今年，研究院计划开展10例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫。一旦成功，地贫治疗将进入全新的领域。虽然治疗技术在突破，但李春富仍要提醒，夫妻应重视地贫基因的筛查，怀孕后更要重视产前筛查和诊断。

 

　　地贫是地中海贫血的简称，这是血液病的一种。地中海贫血分为α、β两大类。根据病情轻重的不同，β地中海贫血又分为轻型和重型。我国广东、广西、四川多见。

 

　　据广东省地贫防控项目基线调查数据显示，广东地贫基因携带率为16.83%，以此计算每年有超过5000例重型a地贫和1500例重型β地贫胎。在2016年，广东筛查出1281名中重症β地贫胎并终止妊娠，但仍然出生200多例。

 

　　对于中重度地贫，常规治疗手段是输血祛铁、脾切除等方案。但具有无法根治且年花费大，耗费大量血液资源的特点。

 

　　目前，造血干细胞移植是根治重型地贫的唯一方法。想要移植，先要配型，找到合适的供者是异基因造血干细胞的第一步。过去，能找到相合供者的几率仅为30%，有些患者寻找配型供者耗费数年到十余年，还没等到供者就死亡。

 

　　为了解决配型问题的困难，从2010年，李春富团队经过6年的摸索和实践，提出半相合造血干细胞移植技术。这项技术不需要费力找到全相合的配型，不仅更容易找到供体，而且移植后4年无病生存率高达97%，这也是目前全球记录的最好成绩。

 

　　但即使是这样，仍有2-3%的死亡率。李春富希望，可以寻找到更安全可靠的移植方法。

 

　　作为中国最知名的儿童血液病专家，从南方医院儿科主任的位置上退休后，2018年7月，李春富来到东莞，领衔主持创设南方春富（儿童）血液病研究院。

 

　　今年，李春富带领团队开拓使用新的“TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植”技术。这项技术通过有选择地剔除不利细胞，保留有益细胞，能够提升移植的效果。使用这项技术治疗地贫，移植物抗宿主病和感染明显减少，造血恢复快，患者平均入仓天数和在院天数都将适当减少，治疗的整体花费也会减少，且患者治疗过程和生活质量能够得到有效提升。这项技术尤其适合良性病，如地贫，再生障碍性贫血，免疫缺陷病等。

 

　　在世界地贫日的活动上，晓燕（化名）和妈妈一起来到现场。五一假期前夕，她刚刚完成造血干细胞移植术，并顺利出仓。她是国内首例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫方案的受益者。为了这一天，晓燕苦苦等待了13年。此前，她一直靠输血祛铁维持，她做梦都想有一天能够摆脱每两周往返医院的输血。她的母亲更加感慨十多年来，家里在孩子治病与输血祛铁方面花费了近百万，却得不到治愈的痛苦。

 

　　李春富说，今年他计划开展10例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫，一旦成功，地贫治疗将进入全新的领域。这对李春富教授团队而言只是一小步，但对于因配型困难而迟迟得不到移植的患者来说，是一次生与死的大进步。

 

　　南方春富（儿童）血液病研究院在建院的第一个完整年（2019年），完成移植病例184例，位于全国移植单位第14名，预计每年将完成造血干细胞移植超200例。但目前，仍有900多名患者已在研究院登记排队，在等待移植，相当于李春富率领团队全部做完移植手术至少也要4年时间。

 

　　李春富提醒，虽然治疗技术在突破，夫妻仍应重视地贫基因的筛查，怀孕后更要重视产前筛查和诊断。（来源：i东莞）